Η Life Biosciences επιχειρεί να «αναγεννήσει» τα οφθαλμικά κύτταρα

Η Life Biosciences Inc. («Life Bio»), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που πρωτοπορεί σε φάρμακα κυτταρικής αναζωογόνησης για την αντιστροφή των ασθενειών της γήρανσης, ανακοίνωσε ότι χορήγησε για πρώτη φορά σε έναν συμμετέχοντα εθελοντή, την δόση της ER-100 στην κλινική δοκιμή Φάσης 1, μιας νέας θεραπείας που προορίζεται για την θεραπεία οπτικών νευροπαθειών, συμπεριλαμβανομένου του γλαυκώματος ανοικτής γωνίας (OAG) και της μη αρτηριτιδικής πρόσθιας ισχαιμικής οπτικής νευροπάθειας (NAION).

Η δοκιμή Φάσης 1 θα αξιολογήσει την ασφάλεια και την ανεκτικότητα του ER-100, με πρόσθετα τελικά σημεία που θα αξιολογούν την οπτική λειτουργία. Το ER-100 είναι ο πρώτος κλινικός υποψήφιος από την πλατφόρμα Επιγενετικής Αποκατάστασης της Life Bio, που χρησιμοποιεί ελεγχόμενη έκφραση τριών παραγόντων μεταγραφής, OCT4, SOX2 και KLF4 (OSK) για την αποκατάσταση της κυτταρικής λειτουργίας επαναφέροντας τον επιγενετικό κώδικα σε πιο νεανικά πρότυπα γονιδιακής έκφρασης.

«Αυτή είναι μια σημαντική στιγμή για τη Life Bio και για τον τομέα της βιολογίας της γήρανσης», δήλωσε ο Ντέϊβιντ Σινκλέρ, συνιδρυτής της Life Biosciences και καθηγητής Γενετικής στην Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ, προσθέτοντας χαρακτηριστικά:

«Η έρευνά μας έχει δείξει ότι η γήρανση οφείλεται σε μεγάλο βαθμό στην απώλεια επιγενετικών πληροφοριών και όχι σε μη αναστρέψιμη βλάβη. Αυτή η κλινική μελέτη αποτελεί την πρώτη ευκαιρία να ελεγχθεί εάν η αποκατάσταση αυτών των πληροφοριών μπορεί να βελτιώσει τις ανθρώπινες ασθένειες».

«Αυτό το ορόσημο αντικατοπτρίζει χρόνια αυστηρής επιστημονικής ανάπτυξης και μεταφραστικής έρευνας», τόνισε παράλληλα, η Σάρον Ρόουζενσβάϊγκ Λίπσον, Επιστημονική Διευθύντρια του Life Biosciences, εξηγώντας: «Οι προκλινικές μας μελέτες έχουν δείξει ότι η ελεγχόμενη έκφραση OSK μπορεί να επαναφέρει τα επιγενετικά πρότυπα που σχετίζονται με την υγιή κυτταρική λειτουργία, να βελτιώσει την απόδοση των ιστών και να αποκαταστήσει την οπτική λειτουργία σε ζωικά μοντέλα. Η προώθηση του ER-100 στην κλινική πράξη αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς τη μεταφορά της επιγενετικής αποκατάστασης σε μια νέα κατηγορία φαρμάκων για ασθένειες που σχετίζονται με την ηλικία».

Οι οπτικές νευροπάθειες αντιπροσωπεύουν μια μεγάλη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. Οι τρέχουσες θεραπείες αντιμετωπίζουν κυρίως παράγοντες κινδύνου, όπως η ενδοφθάλμια πίεση στο γλαύκωμα, αλλά δεν στοχεύουν άμεσα στη βλάβη των γαγγλιακών κυττάρων του αμφιβληστροειδούς. Κατά συνέπεια, η ασθένεια συχνά οδηγεί σε μη αναστρέψιμη απώλεια όρασης παρά τη θεραπεία. Η απώλεια όρασης όχι μόνο επηρεάζει άμεσα τη ζωή των ασθενών, αλλά αυξάνει επίσης τον κίνδυνο απώλειας ανεξαρτησίας, καταστροφικών πτώσεων, κατάθλιψης και άνοιας λόγω κοινωνικής απομόνωσης, υπογραμμίζοντας την ανάγκη για θεραπείες τροποποίησης της νόσου.

Εκτός από το ER‑100, η Life Bio αναπτύσσει εφαρμογές της ιδιόκτητης πλατφόρμας Επιγενετικής Αποκατάστασης για πολλαπλές ενδείξεις σε μια ποικιλία οργάνων, αντανακλώντας το ευρύ θεραπευτικό δυναμικό αυτής της πλατφόρμας.

Σχετικά με τις Οπτικές Νευροπάθειες

Οι οπτικές νευροπάθειες είναι μια ομάδα διαταραχών που χαρακτηρίζονται από βλάβη στα γαγγλιακά κύτταρα του αμφιβληστροειδούς (RGCs), τους πρωτεύοντες νευρώνες που συνδέουν το μάτι με τον εγκέφαλο. Επειδή τα RGCs δεν αναγεννώνται φυσικά, η βλάβη οδηγεί σε μόνιμη βλάβη της όρασης. Μία τέτοια οπτική νευροπάθεια, το γλαύκωμα ανοιχτής γωνίας (OAG), είναι μια χρόνια νευροεκφυλιστική ασθένεια και μια κύρια αιτία τύφλωσης σε ηλικιωμένους ενήλικες. Ενώ συχνά σχετίζεται με αυξημένη ενδοφθάλμια πίεση, η εξέλιξη της νόσου συνεχίζεται συχνά παρά τη θεραπεία και ορισμένοι ασθενείς υποφέρουν από OAG παρά την φυσιολογική ενδοφθάλμια πίεση. Η μη αρτηριτιδική πρόσθια ισχαιμική οπτική νευροπάθεια (NAION) είναι η πιο συχνή οξεία οπτική νευροπάθεια σε ενήλικες άνω των πενήντα. Περιλαμβάνει αιφνίδια, ανώδυνη απώλεια όρασης λόγω ανεπαρκούς ροής αίματος, για την οποία δεν υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένες θεραπείες.

Σχετικά με την ER-100

Η ER-100 είναι μια ερευνητική θεραπεία σε κλινική ανάπτυξη για τη θεραπεία οπτικών νευροπαθειών, συμπεριλαμβανομένων των OAG και NAION. Η ER-100 έχει σχεδιαστεί για την αποκατάσταση της λειτουργίας των γαγγλιακών κυττάρων του αμφιβληστροειδούς χρησιμοποιώντας την πλατφόρμα Epigenetic Restoration της Life Biosciences, η οποία χρησιμοποιεί ελεγχόμενη έκφραση τριών παραγόντων μεταγραφής, OCT4, SOX2 και KLF4 (OSK), για την επαναφορά των προτύπων κυτταρικής γονιδιακής έκφρασης και την αποκατάσταση των κυττάρων σε μια πιο νεανική και λειτουργική κατάσταση.