Με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Σπανίων Παθήσεων, ο Σύνδεσμος Φαρμακευτικών Επιχειρήσεων Ελλάδος (ΣΦΕΕ) και η Πλατφόρμα Σπανίων Παθήσεων επαναφέρουν στο προσκήνιο τη συζήτηση για τις σπάνιες παθήσεις, που πλήττουν το 6-8% του πληθυσμού στην Ευρώπη και περίπου 350.000-600.000 άτομα στην Ελλάδα.
Παρά τη σοβαρότητα του κοινωνικού αποτυπώματος, οι σπάνιες παθήσεις παραμένουν «εκτός κεντρικού κάδρου» πολιτικής, με την ανάγκη για μια Εθνική Στρατηγική να είναι πιο επιτακτική από ποτέ.
Η κατάσταση και οι προκλήσεις
Η διάγνωση των σπάνιων παθήσεων παραμένει ένα κρίσιμο πρόβλημα. Ο μέσος χρόνος διάγνωσης ξεπερνά τα πέντε χρόνια, με τους ασθενείς να αντιμετωπίζουν πολλές επισκέψεις σε ειδικούς, επαναλαμβανόμενες εξετάσεις και ψυχολογική εξάντληση. Στο τέλος της διαδρομής, λιγότερο από το 5% των σπανίων παθήσεων διαθέτει εγκεκριμένη θεραπεία. Αν και η επιστημονική πρόοδος είναι σημαντική, η πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες παραμένει άνιση και σύνθετη.
Οι περισσότερες σπάνιες παθήσεις εκδηλώνονται νωρίς στη ζωή και συχνά προκαλούν σοβαρές αναπηρίες, επηρεάζοντας σημαντικά τις οικογένειες που αναλαμβάνουν το βάρος της φροντίδας. Η ανάγκη για ένα ενιαίο και συντονισμένο σύστημα είναι ξεκάθαρη.
Αιτήματα για εθνική στρατηγική
Ο ΣΦΕΕ υπογραμμίζει την ανάγκη για μια ολοκληρωμένη Εθνική Στρατηγική για τις σπάνιες παθήσεις, με σαφή σχέδιο δράσης και χρονοδιάγραμμα. Στο πλαίσιο αυτό, η Πλατφόρμα ΣΦΕΕ για τα Σπάνια Νοσήματα έχει εκπονήσει πολιτική πρόταση με τίτλο «Η Αναγκαιότητα μιας Ολοκληρωμένης Στρατηγικής Διαχείρισης και Αντιμετώπισης των Σπάνιων Παθήσεων». Η πρόταση περιλαμβάνει:
- Έγκαιρη και ακριβή διάγνωση,
- Ισότιμη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες,
- Ολιστική φροντίδα και υποστήριξη των οικογενειών,
- Συνεργασία Πολιτείας, επιστημονικής κοινότητας, συλλόγων ασθενών και φαρμακοβιομηχανίας.
Η μεγάλη πρόκληση, ωστόσο, παραμένει η μετάβαση από τη θεωρία στην πράξη. Η εφαρμογή αυτών των πολιτικών απαιτεί τη δημιουργία λειτουργικών μητρώων ασθενών, καλά στελεχωμένων κέντρων αναφοράς και διασυνδεδεμένων δεδομένων.
Η στρατηγική της φαρμακοβιομηχανίας
Ο Γενικός Διευθυντής του ΣΦΕΕ, Μιχάλης Χειμώνας, τόνισε ότι η φαρμακοβιομηχανία επενδύει στην ανάπτυξη γονιδιακών, κυτταρικών και εξατομικευμένων θεραπειών για να καλύψει τις ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες και να βελτιώσει την ποιότητα ζωής των ασθενών με σπάνιες παθήσεις. Η στρατηγική αυτή, αν και υψηλής τεχνολογίας, συχνά αντιμετωπίζει προκλήσεις λόγω του υψηλού κόστους και των σύνθετων μοντέλων αποζημίωσης.
Η επόμενη μέρα
Η αντιμετώπιση των σπανίων παθήσεων αποτελεί σημαντικό τεστ αντοχής για το υγειονομικό σύστημα. Η πραγματική πρόκληση είναι αν το σύστημα θα μπορέσει να εντοπίσει τις παθήσεις έγκαιρα, να τις συντονίσει και να εξασφαλίσει πρόσβαση στις καινοτόμες θεραπείες χωρίς να ξεπεράσει τα δημοσιονομικά όρια.
Η συζήτηση για την Εθνική Στρατηγική για τις σπάνιες παθήσεις είναι ξανά στο προσκήνιο, και το στοίχημα είναι αν τα επόμενα χρόνια θα μειωθεί ο χρόνος διάγνωσης, θα επιταχυνθεί η πρόσβαση σε θεραπείες και οι οικογένειες θα νιώσουν λιγότερο απομονωμένες και αβοήθητες στον αγώνα τους με τις σπάνιες παθήσεις.
