Ένα πρωτοποριακό πειραματικό φάρμακο, το οποίο αναπτύχθηκε αρχικά για την αποκατάσταση του καρδιακού ιστού μετά από έμφραγμα, φαίνεται ότι μπορεί να προσφέρει σημαντικά οφέλη και στη θεραπεία σοβαρών νεφρικών παθήσεων.
Τα πρώτα αποτελέσματα από προκλινικές μελέτες σε ζωικά μοντέλα είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά, ενισχύοντας τις προσδοκίες για την ανάπτυξη νέων θεραπευτικών προσεγγίσεων στη χρόνια νεφρική νόσο.
Το φάρμακο, με την ονομασία AD-NP1, αναπτύσσεται από ερευνητές του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια στο Λος Άντζελες (UCLA) και πρόσφατα έλαβε έγκριση για την έναρξη των πρώτων κλινικών δοκιμών σε ανθρώπους. Αρχικός στόχος του είναι η πρόληψη της καρδιακής ανεπάρκειας μετά από οξύ έμφραγμα του μυοκαρδίου.
Η πρωτεΐνη ENPP1 ως κοινός παθολογικός μηχανισμός σε καρδιά και νεφρούς
Η δράση του AD-NP1 βασίζεται στην αναστολή της πρωτεΐνης ENPP1, η οποία φαίνεται να παρεμβαίνει στη φυσική διαδικασία αναγέννησης των ιστών.
Μελετώντας δείγματα βιοψίας από ασθενείς με χρόνια νεφρική νόσο, οι ερευνητές του UCLA διαπίστωσαν ότι τα επίπεδα της ENPP1 ήταν σημαντικά αυξημένα σε σύγκριση με υγιείς νεφρικούς ιστούς.
Η παρατήρηση αυτή οδήγησε στην υπόθεση ότι ο ίδιος βιολογικός μηχανισμός που συμβάλλει στην εξέλιξη της καρδιακής βλάβης ενδέχεται να παίζει καθοριστικό ρόλο και στην καταστροφή των νεφρών.
Νεφρική νόσος & νέα θεραπεία: Εντυπωσιακά αποτελέσματα σε πειραματόζωα
Για να διερευνήσουν περαιτέρω τον ρόλο της πρωτεΐνης, οι επιστήμονες προκάλεσαν νεφρική βλάβη σε δύο ομάδες ποντικιών: σε φυσιολογικά ζώα και σε γενετικά τροποποιημένα ποντίκια που δεν παρήγαν την ENPP1.
Σύμφωνα με τα αποτελέσματα, που δημοσιεύθηκαν στο επιστημονικό περιοδικό Cell Stem Cell, τα ποντίκια χωρίς την πρωτεΐνη εμφάνισαν σημαντική ανάπλαση του νεφρικού ιστού, μικρότερη ίνωση και αισθητά βελτιωμένη νεφρική λειτουργία.
Στο επόμενο στάδιο της έρευνας, οι επιστήμονες χορήγησαν το AD-NP1 σε φυσιολογικά ποντίκια με νεφρική βλάβη. Μέσα σε μία εβδομάδα, παρατηρήθηκαν σαφή σημάδια αποκατάστασης των νεφρών και βελτίωση της λειτουργίας τους, επιβεβαιώνοντας τη θεραπευτική δυναμική του φαρμάκου.
Νεφρική νόσος, θεραπεία: Νέες προοπτικές για την αναγεννητική ιατρική
Όπως δήλωσε ο επικεφαλής της μελέτης, Arjun Deb, η πρωτεΐνη ENPP1 επηρεάζει κρίσιμα βιολογικά μονοπάτια που σχετίζονται με την παραγωγή ενέργειας στα κύτταρα.
Η διαπίστωση ότι οι ίδιοι παθολογικοί μηχανισμοί εμπλέκονται τόσο στην καρδιά όσο και στους νεφρούς ανοίγει νέους ορίζοντες στην αναγεννητική ιατρική και ενδέχεται να οδηγήσει στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για νοσήματα που μέχρι σήμερα διαθέτουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.
Η ανάπτυξη του AD-NP1, ενός φαρμάκου πρώτου στην κατηγορία του (first-in-class), χρηματοδοτείται από τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας των ΗΠΑ (NIH), το Υπουργείο Άμυνας των ΗΠΑ και το Ινστιτούτο Αναγεννητικής Ιατρικής της Καλιφόρνια.
Παρά τα αισιόδοξα ευρήματα, οι επιστήμονες υπογραμμίζουν ότι απαιτούνται εκτεταμένες κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους, προκειμένου να επιβεβαιωθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της θεραπείας για ασθενείς με νεφρική νόσο.
Πηγή: dailypharmanews.gr
